Показан безопасный способ доставки генетической информации с помощью наночастиц

Американские специалисты продемонстрировали безопасный способ доставки генетической информации с помощью наночастиц и доказали его эффективность в опытах на мышах, страдающих пигментной дистрофией сетчатки.

Пигментная дистрофия относится к наследственным заболеваниям и характеризуется последовательным разрушением палочек и колбочек в сетчатке. В результате у больного сужается поле зрения, и во многих случаях все заканчивается слепотой.

Авторы работали с экспериментальной моделью болезни — мышами, несущими мутацию в гене Rds. На 5-й или 22-й день после рождения животным вводили наночастицы, содержащие «правильную» копию Rds, плазмидную ДНК, содержащую тот же ген, или просто физиологический раствор.

Как сообщается, содержание матричной РНК, соответствующей Rds, у животных, которые получили наночастицы, установилось на более высоком уровне, чем у мышей из контрольных групп, и оставалось повышенным на 120-й день опыта. Функциональное состояние палочек сетчатки, оцененное по методике электроретинографии, несколько улучшилось, а разрушение колбочек удалось предотвратить. При этом грызуны во всех остальных группах продолжали постепенно терять зрение.

Никаких побочных эффектов в случае применения наночастиц исследователи не отметили.

Полная версия отчета опубликована в издании The FASEB Journal.